آکادمی علوم وفناوری های نوین ساینسینو برگزار میکند :
ژورنال کلاب ژن درمانی
– سرفصل های وبینار کلاب شماره 8 :
- بررسی مقاله
- Gene Therapy:Comprehensive Overview and Therapeutic Applications
– ارائه دهنده : محمد مهدی مازیار
- رتبه 2 کنکور کارشناسی ارشد بیوتکنولوژی
- دانشجوی کارشناسی ارشد رشته مهندسی شیمی گرایش بیوتکنولوژی در دانشگاه صنعتی شریف
دکتر حسن پزشگی مدرس
- دکتری بیوتکتولوژی و مهندسی زیستی از دانشگاه EPFL سوئیس
- فوق دکتری بیوانفورماتیک برکلی کالیفرنیا آمریکا
- هم بنیانگذار و مدیر تحقیق و توسعه شرکت AIRZYME سوئد
- مدیرعامل شرکت تحقیق و توسعه زیست داده فناوری سیناژن پارک علم و فناوری دانشگاه تهران
- هم بنیانگذار استارت آپ ساینسینو
ژن درمانی یک مداخله پزشکی پیشگامانه برای اصلاح ژنهای فرد با هدف درمان بیماریهاست. این رویکرد نوآورانه با معرفی، حذف یا تغییر مواد ژنتیکی در سلولهای بیمار، علت اصلی اختلالات ژنتیکی را هدف قرار میدهد. این درمان از ماشینهای بیولوژیکی بدن برای تولید پروتئینهای درمانی استفاده میکند و بهطور موثر طیف گستردهای از بیماریها، از اختلالات ژنتیکی ارثی گرفته تا شرایط پیچیده مانند سرطان و بیماریهای تخریبکننده عصبی را برطرف میکند. این فرآیند معمولاً شامل استفاده از وکتورها است که ابزارهایی برای رساندن مواد ژنتیکی به سلولها بهشمار میروند. این ناقلها میتوانند بهورت بیولوژیکی (مانند ویروسها) یا غیر بیولوژیکی (مانند پلاسمیدها یا نانوذرات لیپیدی) باشند.
در این وبینار، آقای مازیار به جنبههای مختلف ژن درمانی میپردازند. به عقیده ایشان، یکی از مهمترین دغدغههای بشریت حذف بیماریها است، یعنی بهجای درمان یک بیمای و تعامل با پیامدهای آن، میتوانیم علت اصلی بیماری را کشف کنیم و سعی کنیم آن را حذف یا کنترل کنیم و خود عامل بیماری را مورد هدف قرار دهیم. نکته حائز اهمیت در ژندرمانی، ابزار پیشگیری از بیماری است؛ هر جهش یا حذفی در ژنوم ممکن است منجر به اختلالات زیادی شود: از جمله اختلال در مسیرهای طبیعی متابولیکی سلول، تنظیم چرخه سلولی، ساختار اسکلت سلولی، فعالیت لیگاندها یا رسپتورهای سطح سلولی، و پروتئین های خارج سلولی.
مهمترین ویژگی ژن درمانی این است که انتخاب روش درمانی باعث تحریک سیستم ایمنی و سمیت نشود. در سفر عوامل انتقال ژن به سلولهای هدف، چند مانع از جمله ناپایداری آنها هنگام گردش در خون و رسیدن موفق و بهموقع به مقصد وجود دارد. آقای مازیار اشاره میکند که بهترین روش برای اطمینان از تحویل ژن هدفمند به اندام، از طریق تحویل محلی به اندام است.که به دو روش انجام می شود،: روش عروقی مثل تزریق مستقیم به پانکراس و مغز و روش غیر عروقی مثل تحویل ترانسژن بصورت استنشاقی به ریهها.
در ادامه، مثالهایی از کاربرد ژن درمانی در بیماریهای مختلف از جمله واکسنهای ضد سرطان نام برده شد که با استفاده از ویروسهای مهندسیشده برای هدف قرار دادن سلولهای سرطانی، باعث لیز شدن، ترکیدن و مرگ سلولی میشود. در بیماریهای قلبی عروقی، ژن درمانی باعث بهبود عملکرد قلب با افزایش پروتئینهایی مثل AC6, SERCA2a با استفاده از وکتور ها مثل AAVs میشود. هدف ژن درمانی در اختلالاتی مثل آلزایمر و پارکینسون، بازگرداندن فعالیت مغز با افزودن ژنهای حفاظت عصبی یا اصلاحکننده مسیرهای پاتوژنیک است و درمان اختلالاتی همچون هموفیلی و کمخونی داسیشکل که از طریق ژن درمانی ex vivo صورت میگیرد.
جهت مشاهده فایل ضبط شده وبینار ، ابتدا در دوره ثبت نام کنید.
سپس از طریق پنل خود در بخش دوره ها ، به محتوای این دوره مراجعه کنید.
